小児免疫原性TTPに対するカプラシズマブ〜英国TTPレジストリ

　小児の血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）は、極めて稀な疾患である。免疫原性TTPは、抗ADAMTS13自己抗体によって引き起こされ、ADAMTS13/VWFの不均衡による血栓傾向がみられる。さらに、小児では稀であるが、生命を脅かす可能性もある。微小血栓形成阻害剤カプラシズマブは、成人および12歳以上かつ40kg以上の小児に対し適応を有している薬剤である。英国・Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustのAlice Maria Taylor氏らは、小児に対するカプラシズマブの使用についてレトロスペクティブに調査を行った。Blood Advances誌オンライン版2024年7月5日号の報告。
　英国TTPレジストリより、カプラシズマブで治療を行った18歳未満の患者16例（12歳未満4例を含む）を抽出し、レトロスペクティブに分析した。
主な結果は以下のとおり。
・体重40kg未満の患者3例には、カプラシズマブ5mg /日を1日１回投与した。 ・最年少の患者は、診断時33ヵ月齢であった。 ・血漿交換療法（PEX）は、15例に行われており、血小板正常化までに平均5回（範囲：2〜9）のPEXを要した。 ・PEXなしで治療を行った患者は1例のみであった。 ・すべての患者において、血小板数（平均：5.5日[範囲：3〜28]）およびADAMTS13活性（平均：35日[範囲：8〜149]）の正常化が達成された。 ・入院期間の中央値は、11日（範囲：5〜26）であった。 ・対象患者に、難治性は認められなかった。 ・再発患者は、1例のみで、受診後9ヵ月で再発した。 ・重度の鼻出血を呈した1例では、VWF補充やカプラシズマブの減量を必要とする出血が認められたが、有意な頭蓋内出血や消化管出血は認められなかった。
　著者らは「小児に対するカプラシズマブ治療は、成人と同様の有効性および安全性が認められ、主にPEXの減少に有用である可能性が示唆された。このことは、とくに小児医療において、入院の強度および期間に良い影響を与えるであろう」としている。

（エクスメディオ　鷹野 敦夫）

原著論文はこちら Taylor AM, et al. Blood Adv. 2024 Jul 5. [Epub ahead of print]
▶https://hpcr.jp/app/article/abstract/pubmed/38968147