輸血非依存の低リスクMDSに対するルスパテルセプト〜日本人対象第II相試験

　輸血依存の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）の貧血治療に対し、ルスパテルセプトは、持続的な臨床効果が認められている。岐阜県・大垣市民病院の小杉 浩史氏らは、輸血非依存の日本人低リスクMDS患者を対象にルスパテルセプトの有効性および安全性を検討した第II相試験の一次解析結果を報告した。International Journal of Hematology誌オンライン版2024年11月21日号の報告。
　ルスパテルセプトは、開始用量1.0mg/kgで、3週間に1回皮下投与を行った。主要エンドポイントは、治療開始から24週以内における輸血なしで血液学的改善-赤血球反応（HI-E）を達成した患者（8週間のヘモグロビン値1.5g/dL以上の上昇）の割合とした。一時解析データカットオフ時点での登録患者数は21例、24週治療完了患者数は17例、48週治療完了患者数は10例。
主な結果は以下のとおり。
・HI-E達成は、24週以内に10例（47.6％、95％CI：25.7〜70.2、p＜0.0001）で認められ、この値は事前に定義した閾値（10％）よりも有意に高かった。 ・48週までのHI-E達成は12例（57.1％）で認められた。 ・48週まで輸血非依存が維持された患者は17例（81.0％）であった。 ・ルスパテルセプトの忍容性は良好であった。 ・グレードIII〜IVの治療関連有害事象は、3例（14.3％）にみられた。
　著者らは「ルスパテルセプトは、ヘモグロビン値の統計学的および臨床的に有意な改善を示し、輸血非依存の低リスクMDS患者において輸血開始までの期間を延長させる可能性が示唆された」と結論付けている。

（鷹野 敦夫）

原著論文はこちら Kosugi H, et al. Int J Hematol. 2024 Nov 21. [Epub ahead of print]
▶https://hpcr.jp/app/article/abstract/pubmed/39572468